□通讯员 林珺 陈灵滨

人们常说：“有啥别有病，没啥别没钱。”而对于一些罕见病患者来说，高昂的药费足以让他们的家庭步履维艰，甚至陷入绝望。

绝望：孩子患上罕见病

2016年，可爱的晴晴出生，给家里带来了无限欢乐。然而，在晴晴一岁多的时候，家人发现她走路姿势有些异常。

2017年1月,晴晴被确诊为脊髓性肌萎缩症。

据宁德师范学院附属宁德市医院儿科副主任医师钱丰介绍，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的染色体隐性遗传病。国内有2万至3万患者，目前唯一有效的药物，只有诺西那生钠注射液。

“晴晴确诊后，诺西那生钠注射液在美国刚刚上市，一针要100多万元，我们根本负担不起。”晴晴的妈妈表示，他们一直在关注这个药。2019年4月，诺西那生钠注射液进入中国市场，但每针的价格仍然要近70万元。

晴晴的妈妈感觉天快塌了。

“太好了，晴晴有救了！”2021年11月，在国家医保目录药品谈判现场，谈判代表通过8轮“灵魂砍价”，将诺西那生钠注射液的价格“杀”到3.3万元，晴晴的妈妈看着谈判视频，激动地叫出了声。

紧接着，又传来好消息：2021年12月，诺西那生钠注射液进入国家医保名录。

“刚开始，省里只有少数几家医院有诺西那生钠注射液，为了治疗方便，我就打电话给市医院，问他们能不能采购这个药。”

在得知患者家属的需求后，宁德师范学院附属宁德市医院党委书记陈子春、院长吴光辉高度重视，立即组织药事委员会和儿科医护团队开会，研究药物采购和治疗事宜，决定将诺西那生钠注射液纳入该院药品采购目录。

2月15日9时45分，儿科副主任医师钱丰留取和药物等量的脑脊液后，缓缓将5毫升诺西那生钠注射液，注入晴晴腰椎蛛网膜下腔。

“在晴晴之后，当天我们又为另一例脊髓性肌萎缩症患儿鞘内注射诺西那生钠。这两例治疗的成功开展，铺筑了宁德市儿童SMA的治疗之路。”钱丰表示。