多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞疾病,其发病率在血液系统肿瘤中位居第二,仅次于淋巴瘤。本病好发于中老年人群,发病高峰年龄为50至70岁。
疾病临床表现与全身影响
部分患者虽罹患多发性骨髓瘤多年却无任何临床症状,这种情况被称为“冒烟型骨髓瘤”(即无症状骨髓瘤)。然而,这种相对平静的状态往往难以持久,随着疾病进展,骨髓瘤细胞会逐渐影响机体的多个系统。
贫血是该病常见的临床表现之一。由于骨髓腔被大量肿瘤细胞占据,正常红细胞的生成受到抑制。约半数患者会出现肾功能损害,肿瘤细胞产生的异常蛋白可引发肾脏滤过系统的炎症反应和堵塞,临床表现为泡沫尿等异常。
此外,骨髓瘤还可引发骨骼破坏和高钙血症等并发症。在疾病晚期,肿瘤细胞可能浸润至肺、肝等髓外组织,形成“髓外病变”。值得注意的是,多数患者早期症状隐匿且表现不一,这为早期诊断带来了较大挑战。
治疗时机的科学选择
多发性骨髓瘤的治疗强调时机的精准把握,而非一味求早。对于处于“冒烟型”阶段的患者,过早干预不仅难以获得明确的生存获益,还可能诱导肿瘤细胞提前产生耐药性。反之,若延误治疗至出现严重骨质破坏、肾功能不全或重度贫血时,患者可能已遭受不可逆的器官损伤。
因此,最佳治疗时机应选择在确诊有症状的多发性骨髓瘤阶段,具体依据是是否出现CRAB症状(高钙血症、肾功能损害、贫血、骨病变)或疾病首次复发。这两个关键节点对治疗效果和患者预后具有决定性意义。
现阶段,多发性骨髓瘤虽难以彻底根治,但通过规范治疗可有效控制疾病进展。治疗的核心目标是缓解临床症状,预防新的并发症发生。一旦出现相关症状,医生会根据患者具体情况制定个体化治疗方案。现代治疗理念不仅着眼于疾病控制,更注重帮助患者维持正常生活功能。
把握治疗时机的临床意义
避免不必要的药物副作用
抗肿瘤药物普遍存在一定毒副作用,包括免疫抑制、神经毒性等。对于无症状患者,过早用药将使其承受本可避免的药物不良反应。
延长药物有效使用期
肿瘤细胞在持续药物压力下易产生耐药性。合理推迟治疗启动时间,有助于保留有效的治疗选择,为后续治疗提供更多空间。
维护患者生活质量
适时开始治疗能有效预防或减轻骨痛、肾功能衰竭等严重并发症,使患者在疾病治疗期间仍能保持较好的生活状态。
复发难治患者的治疗策略
多发性骨髓瘤具有显著的异质性特征。初始治疗(一线治疗)后,肿瘤细胞常通过适应性改变产生耐药性,导致疾病复发。值得注意的是,每次复发后的肿瘤往往表现出更强的侵袭性。
目前研究表明,采用三种药物联合方案治疗复发多发性骨髓瘤,可获得更长的疾病控制期。然而,即便经过多线治疗,部分患者最终仍会进展为复发难治性多发性骨髓瘤。
随着对疾病机制研究的深入,治疗手段日益丰富。目前包括自体造血干细胞移植、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38单抗及靶向BCMA的CAR-T细胞疗法等在内的多种治疗方式,为不同阶段的患者提供了个体化选择,显著延长了患者的总体生存时间。
(作者:王引舟 三明市第二医院 副主任医师)


