福医协和医院、附一医院等医院均已开展ALS的临床、影像和基础研究,探索疾病早期诊断的生物标志物和治疗靶点,参与国内、国际药物临床研究,使符合条件的患者能参加新药临床研究。
不久前,广州的渐冻症患者王先生(化名)被邹漳钰推荐参加一项全球性、多中心的针对FUS基因突变渐冻症患者的新型基因药物试验。
在福医协和医院完善肌电图等检查后,王先生符合初筛条件,已于6月初启程前往设在韩国的分中心,进行临床研究入组的正式筛查。
“尽管目前还没有特效的治疗药,但包括药物治疗在内的综合治疗对改善患者的生活质量和延长生存期有重要的作用,而且也有越来越多国内、国际药企加入到渐冻症的药物研发中来。”邹漳钰说。